近日，由复旦大学中山医院葛均波院士团队孙爱军教授牵头开展的《α-硫辛酸在缺血性心衰患者中的应用效果：一项双盲、随机、安慰剂对照研究》成功发表于《JACC:Heart Failure》，为缺血性心衰的治疗提供潜在治疗方案。

硫辛酸（ALA）是一种天然存在的强大抗氧化剂，不仅是多种线粒体脱氢酶复合体的辅酶，还能通过恢复乙醛脱氢酶2（ALDH2）的活性，在动物模型中显示出明确的心脏保护作用。该项临床研究也是基于此评估了ALA作为标准药物治疗辅助疗法对缺血性心力衰竭（HF）患者的疗效。

研究最终纳入277例年龄≥18周岁、入组前30天以上曾有急性心肌梗死病史、经检查证实左心室射血分数（LVEF）≤50%且确诊为慢性HF的受试者，按1:1随机分为ALA组（每日600mg，由江苏万禾制药有限公司提供）和安慰剂组，两组受试者均在入组后接受为期24个月的干预治疗。

主要终点事件为从随机分组至首次发生任何结局事件的时间，包括24个月随访期内因HF住院及全因死亡事件。次要终点事件为从随机分组至首次发生心力衰竭（HF）住院、全因死亡事件、非致死性心肌梗死（MI）及非致死性卒中的时间。评估了 LVEF 和6分钟步行距离（6 MWD）从基线至24个月的变化。

结果显示，在24个月的随访期间，ALA组主要终点事件发生率为23.2%，安慰剂组为28.8%；ALA组主要不良心血管事件的复合结局发生率为25.4%，安慰剂组为33.8%；ALA组有明显的下降趋势，但与安慰剂组相比未达到统计学显著差异。但令人鼓舞的是，与安慰剂组相比，ALA组患者的LVEF平均提升3.20%（P=0.002），6MWD平均增加31.7米（P=0.008），与安慰剂组相比两项改善均具有显著差异，提示ALA组心功能与运动耐力均获明显改善。此外，预设亚组分析提示，ALA在未接受“三联疗法”的患者及男性患者中可能获益更明显，且在安全性分析中，ALA的使用并没有增加不良事件的发生风险。

该项研究为ALA在缺血性心衰治疗中的应用提供了初步依据。虽然其临床疗效尚需更大规模、多中心的研究验证，但它成功地将视线引向了一个充满潜力的治疗方向：通过维护线粒体健康来改善心脏乃至全身功能。

ALA凭借其独特的水脂双溶性、再生其他抗氧化剂的能力以及参与能量代谢的特性，已在糖尿病神经病变、脑血管疾病、生殖免疫等领域显示出治疗潜力。在精准医疗日益发展的今天，结合遗传背景与生物标志物的个体化治疗策略，ALA或将开辟更广阔、更有效的临床应用前景。